Spinraza (Nusinersen), Spinal Müsküler Atrofi (SMA) tedavisinde kullanılan ve FDA onayı alan ilk ilaçtır. SMA, SMN1 genindeki mutasyon sonucu yeterli SMN proteini üretemeyen hastalarda görülür. Bu protein eksikliği, motor nöronların işlev kaybına neden olur ve kas güçsüzlüğü gibi belirtilerle seyreder. Spinraza, SMN2 genine etki ederek vücudun SMN proteini üretimini artırmayı hedefler. Bu sayede eksik olan proteinin üretimini teşvik ederek hastalığın ilerlemesini durdurmaya yardımcı olur.
Spinraza Ne İçin Kullanılır?
Spinraza, SMA’nın tüm tiplerinin tedavisinde kullanılabilir ve özellikle erken teşhis edilen bebeklerde ve çocuklarda yüksek etkili sonuçlar verir. Tip 1, Tip 2 ve Tip 3 SMA hastalarında motor fonksiyonların gelişimine katkı sağlar. Ayrıca SMA’nın ilerlemesini yavaşlatarak hastalığın etkilerini en aza indirmeyi amaçlar. Bu ilaç, çocuklarda ve yetişkinlerde de etkin olup SMA’nın tüm evrelerinde kullanılabilir.
Spinraza Nasıl Kullanılır?
Spinraza, lomber ponksiyon adı verilen bir işlemle doğrudan omurilik sıvısına enjekte edilir. İlk başta dört yükleme dozu verilir; ardından idame tedavisi her dört ayda bir devam eder. Bu tedavi düzeni, ilacın etkisinin sürekli olmasını sağlar. Tedaviye başlandıktan sonra hastalar düzenli olarak doktor gözetiminde tutulur ve tedavi süresince yan etkiler ve gelişmeler yakından izlenir.
Spinraza’nın Yan Etkileri Nelerdir?
Spinraza kullanımında en yaygın yan etkiler arasında baş ağrısı, mide bulantısı ve sırt ağrısı bulunur. Lomber ponksiyonun kendisi de bazı riskler taşır; bu nedenle işlem sırasında ve sonrasında baş ağrısı, omurilik sıvısının sızması ve enfeksiyon gibi komplikasyonlar gelişebilir. Ancak bu yan etkiler genellikle yönetilebilir ve tedavi edilebilir niteliktedir.Spinraza, SMA hastalarının yaşam kalitesini artırmaya yönelik devrim niteliğinde bir tedavi seçeneğidir. Tedavi süresince düzenli uygulanması gereken bu ilaç, motor fonksiyonların gelişimini desteklerken hastalığın ilerlemesini de yavaşlatır. Uzun süreli kullanımda olumlu sonuçlar sağladığı için SMA’nın en etkili tedavilerinden biri olarak kabul edilir.
